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阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO在血小板计数成中的受体TPO具备累加作用。阿伐曲泊帕还可以增加成人血小板计数的剂量和暴露依赖性。在5天的治疗中,治疗^治疗板计数在治疗开始后3-5天内增加,10-13天后达到峰值。然后,血小板计数逐渐减少,35天后恢复到接近基线值。阿伐曲泊帕是一种可/口服的小分子促血小板计数生成素(TPO)受体激动剂,可`刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的形成。
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2018年7月21日,诺华(Novartis)宣布,艾曲波帕(Eltrombopag)——第一个也是唯一被批准的非肽口服血小板计数受体激动剂(TPO-RA)在中国上市适应症是一线治疗,如皮质类固醇和免疫球蛋白,或脾切除术后慢性原发性免疫性血小板减少症(ImmunologicThrombocytopenicPurpura,ITP)。艾曲波帕(Eltrombopag)作为第一代TPO-RA,被2019版ASH指南推荐为ITP二线治疗的首选方案[1]。它不仅还可以快速增加血小板的数量,而且还可以使用方便的口服方法。在过去,血小板计数药物主要是注射方法。艾波帕的上市颠覆了传统的给药方式,其口服给药方法大大提高了患者的药物依从性,创造了患者舒适治疗的新时代。
2020年7月4日,阿伐曲泊帕(Avatrombopag)在中国上市。阿伐曲泊帕是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药品管理局(FDA)阿伐曲泊帕被批准用于治疗慢性肝病(Chronicliverdisease,CLD)导致血小板减少症[2]。与血小板计数输注不同,阿伐曲波帕还可以预测血小板计数的增加,还可以作为血小板计数输注的替代治疗;可用于选择性诊断手术或手术CDL成年血小板减少症患者的治疗。阿伐曲泊帕在国内市场的上市是中国的一个好主意CLD相关血小板减少症患者提供“强效持久,安全方便”新的全球领先诊疗方案填补了中国CLD治疗血小板减少症领域的药物空白[3]。
现有的治疗方法可分为一线和二线治疗。皮质类固醇激素通常用于一线治疗。虽然它在短期内有效,但激素治疗有更多的副作用。常见的副作用包括骨质疏松症、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃粘膜病变等。青少年长期使用激素的危害是不言而喻的“小胖子”小事也可能影响生长发育。此外,超过一半的激素治疗患者无效或复发。此外,当二线治疗效果较差时,许多患者会直接进行血小板计数输注,以确保他们通过血小板低风险期。这不仅在血源安全方面存在风险,而且在血源紧张的情况下也会带来更多的治疗不便。
研究表明,约60%~70%的ITP患者接受初始治疗后无反应或复发,转为二线治疗。因此,二线治疗是针对二线治疗的ITP患者的长期治疗尤为重要。然而,中国医学科学院血液学研究所的杨仁奇教授指出,现有的二线治疗方案并不完善,各有风险。其中,免疫抑制剂治疗的总体效率不高,感染风险高。脾切除术后,80%的外周血小板数立即增加,20年来持续缓解率达到67%。然而,就并发症而言,脾切除术处于明显的劣势。术后出血和感染是脾切除术后的主要并发症。目前,考虑到脾切除术的创伤性、不可逆性和不可预测性,在药物治疗失败的情况下,应仔细选择脾切除术。
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